ISNO > News > CvZ advise Pompe disease
Print Mail
News
CvZ advise Pompe disease
17 September 2012

Het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) heeft op 14 september 2012 een concept advies uitgebracht rondom de vergoeding van de medicatie voor de ziekte van Pompe.
Afgelopen week hebben we met hoogleraren uit de zeven neuromuscualaire centra een brief opgesteld om stelling te nemen in de discussie.

De brief neemt stelling ten aanzien van twee belangrijke punten.

1. Werkzaamheid van alglucosidase
Uit de studies blijkt duidelijk dat het middel werkzaam is. CVZ schrijft in het concept advies (blz 1):  Alglucosidase alfa (Myozyme®) is dus bewezen effectief bij de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe. Het behandeleffect verschilt echter sterk tussen patiënten met de klassieke en niet-klassieke vorm.

Zoals bij elke ziekte verschilt de effectiviteit tussen patiënten, maar er kan niet geconcludeerd worden dat het middel bij oudere kinderen en volwassen niet meer gegeven moet worden. Het verweer uit Rotterdam geeft duidelijk aan waarom deze conclusie voorbarig is. Een belangrijk argument is dat de resultaten van het doelmatigheidsonderzoek berusten op data van slecht 2 tot 3 jaar behandelde patiënten. “Het Erasmus MC beschouwt het als zeer bijzonder dat zo kort na de introductie van een middel op de markt al zeer belangrijke effecten bij volwassenen patiënten konden worden aangetoond, zoals verlenging van overleving.”

Het onderscheid tussen klassiek en niet-klassiek is kunstmatig en zal in praktijk problemen geven. De niet-klassieke vorm kent zoveel variatie dat er eigenlijk een continuüm is met de klassieke vorm. In de volgende versie van het advies wordt nu dan ook een leeftijdsgrens van één jaar aangegeven. Ieder die voor het einde van zijn éérste levensjaar symptomen vertoond, komt in aanmerking. Dat betekent dat iedereen ouder dan één jaar niet meer in aanmerking zou komen of moet stoppen (1) 

2. Negatieve gevolgen voor ontwikkeling van andere medicijnen
Als een middel met een dermate grote werkzaamheid als alglucosidase alfa al een dergelijke, in onze ogen onterecht negatieve beoordeling ten deel valt, dan stemt dat ons uitermate zorgelijk. Wij vrezen voor negatieve consequenties voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor meerdere zeldzame spierziekten. Nederland werkt mee aan het Europese programma voor weesgeneesmiddelen. In het rapport van The European Union Committee of Experts on Rare Diseases (EUCERD) wordt beschreven hoe het “International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC)” als een van de twee belangrijkste doelstellingen heeft om in 2020 200 nieuwe therapieën te ontwikkelen voor zeldzame ziekten:

“IRDiRC will team up researchers and funding agencies in order to achieve two main objectives by the year 2020, namely to deliver 200 new therapies for rare diseases and diagnostic tools for most rare diseases.”

Het is dus van groot belang om eerst aan te geven hoe we in Nederland willen omgaan met stijgende kosten, de plaats van weesgeneesmiddelen en welke criteria daarbij een rol spelen. Daarna kunnen we pas conclusies trekken over het starten of stoppen van weesgeneesmiddelen

Referenties
1. http://www.cvz.nl/binaries/content/documents/cvzinternet/nl/documenten/rubriek+zorgpakket/acp/1209/acp1209-08a-alglucosidase.pdf
2.
2012  Report on  the state of the art  of rare disease activities  in Europe  of the  European union committee of experts  on  rare diseases. Part 1: Overview of rare disease activities in Europe (http://www.eucerd.eu//__PP__0.html)

Reacties on-line
NOS:
http://nos.nl/artikel/419104-artsen-bezorgd-over-cvzadvies.html

Blog.nl:
http://gezondheid.blog.nl/actualiteiten/2012/09/16/artsen-bezorgd-over-vergoeding-dure-medicijnen

Trouw:
http://www.trouw.nl/tr/nl/4516/Gezondheid/article/detail/3317164/2012/09/15/Artsen-tegen-stoppen-medicijnvergoeding-Pompe.dhtml

NU.nl
http://www.nu.nl/binnenland/2910574/artsen-in-bres-dure-medicijnen.html

Volkskrant:
http://www.volkskrant.nl/vk/nl/5270/Zorg/article/detail/3317164/2012/09/15/Artsen-tegen-stoppen-medicijnvergoeding-Pompe.dhtml

Medicalfacts
http://www.medicalfacts.nl/2012/09/15/interuniversitair-steunpunt-neuromusculair-onderzoek-isno-sturen-brandbrief-vanwege-advies-alglucosidase-alfa-myozyme-bij-ziekte-van-pompe/

Metronieuws
http://www.metronieuws.nl/nieuws/artsen-op-de-bres-voor-te-dure-medicijnen/IWIlio!lQa2EIAVR@MIHZIvX5Esew/

Skipr
http://www.skipr.nl/actueel/id12195-artsen-keren-zich-tegen-cvz-advies.html

 

 

News item?

If you have a news item for the ISNO website, please mail us